Eiger BioPharmaceuticals erhält Orphan-Drug-Status für Ubenimex bei pulmonal-arterieller Hypertonie von Europäischer Arzneimittel-Agentur
Palo Alto, Kalifornien (ots/PRNewswire) – Eiger BioPharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: EIGR) gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) den Orphan-Drug-Status für Ubenimex zur Behandlung von pulmonal-arterieller Hypertonie (PAH) erteilt hat.
„Wir sind sehr zufrieden mit dem durch den Ausschuss für Arzneimittel für seltene Krankheiten (Committee of Orphan Medicinal Products, COMP) der EMA verliehenen Orphan-Drug-Status für Ubenimex bei PAH“, erklärte Joanne Quan, MD, Chief Medical Officer bei Eiger. „Wir werden in Kürze mit der Rekrutierung für die LIBERTY-Studie beginnen, einer randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten, multizentrischen Phase-II-Studie zu Ubenimex bei PAH-Patienten“.
Informationen zu Ubenimex
Ubenimex ist ein gut charakterisierter, oraler, niedermolekularer Doppel-Inhibitor von Aminopeptidase und Leukotriene A4 Hydrolase (LTA4H), dem Enzym, das als Katalysator der Formierung des entzündungsfördernden Mediators LTB4 dient. Ubenimex ist in Japan als Hilfsstoff in der Chemotherapie zugelassen, um das Überleben zu verlängern und Remission nach Behandlung akuter nicht-lymphozytischer Leukämie bei Erwachsenen aufrecht zu erhalten. Ubenimex wird in Japan seit mehr als 25 Jahren verwendet und ist weiterhin durch Nippon Kayaku unter dem Markennamen Bestatin(TM) kommerziell verfügbar Ubenimex ist in den USA und Europa für keine Indikationen zugelassen. Im November 2015 wurde der Orphan-Drug-Status für Ubenimex bei PAH in den USA zuerkannt.
Informationen zur PAH
Die pulmonal-arterielle Hypertonie (PAH) ist eine Form des Bluthochdrucks mit Auswirkungen auf die Arteriolen der Lungen und die rechte Herzseite. PAH beginnt, wenn kleine Arterien der Lungen (pulmonale Arteriolen) verengt, blockiert oder zerstört werden. Dies erschwert den Blutfluss in der Lunge und steigert den Druck in den Arterien der Lunge. Mit steigendem Druck muss die untere rechte Kammer des Herzens (rechtes Ventrikel) mehr arbeiten, um die Lungen mit Blut zu versorgen. Dies schwächt den Herzmuskel und führt letztlich zum Ausfall. PAH ist eine progressive, lebensbedrohliche Erkrankung.
Informationen zum Orphan-Drug-Status (Einstufung als Arzneimittel für seltene Leiden)
Arzneimittel für seltene Krankheiten sind für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung von lebensbedrohlichen oder sehr schweren Erkrankungen gedacht, die generell nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der Europäischen Union betreffen. Der Orphan-Drug-Status (Einstufung als Arzneimittel für seltene Leiden) beinhaltet für den Sponsor des Wirkstoffkandidaten verschiedene Entwicklungsanreize, welche eine Gebührenbefreiung bei Regelungsverfahren oder eine Marktexklusivität von 10 Jahren nach Marktzulassung beinhalten können. Die Einstufung als Arzneimittel für seltene Leiden gilt ausdrücklich für den aktiven Bestandteil und die Indikation, für die sie erteilt worden ist, und hat für sonstige Indikationen dieses Bestandteils keine Gültigkeit.
