Neuer Behandlungsansatz für pulmonal-arterielle Hypertonie
Eine neue klinische Forschungsstudie des NIHR (National Institute for Health Research) untersucht, ob Tocilizumab, ein bereits zur Behandlung von rheumatoider Arthritis verfügbares biologisches Medikament, zur Behandlung der seltenen aber äußerst schwächenden Erkrankung PAH (pulmonal-arterielle Hypertonie) eingesetzt werden kann. Obwohl mehrere Behandlungsmethoden für PAH zur Verfügung stehen, dienen diese lediglich zur Linderung von Symptomen dieser Erkrankung. Tocilizumab verfügt über das Potenzial, als erstes krankheitsmodifizierendes Medikament für PAH eingesetzt zu werden.
Die TRANSFORM-UK Studie ist eine Kooperation zwischen der NIHR Rare Diseases Translational Research Collaboration und der globalen Pharmagesellschaft Roche. Das NIHR initiierte die Rare Diseases Translational Research Collaboration im Jahr 2013 und wurde dabei von einem Investment in Höhe von 20 Mio. £ unterstützt, um führende Experten des Landes in der klinischen Erforschung seltener Krankheiten zusammenzubringen.
PAH ist eine progressive Erkrankung, die durch Verengung oder Beeinträchtigung der Dehnungsfähigkeit der Pulmonalarterien, die das Herz mit den Lungen verbinden, verursacht wird. Diese Auswirkungen auf die rechte Herzseite werden durch erhöhte Belastung beim Pumpen von Blut durch die Lungengefäße verstärkt. Die Belastung der Herzaktivität und die Abnahme der Blutzirkulation in den Lungen führen zu den häufigen Symptomen der PAH. Hierzu zählen Atemlosigkeit, Müdigkeit, Asthenie und Angina. Weniger als 40% der Patienten leben gegenwärtig nach der Diagnose länger als 5 Jahre und es gibt keine Heilungschance.
George Freeman, Parlamentsmitglied und Minister für Life Sciences, erklärte: „Wir haben beschlossen, NHS-Patienten den schnellstmöglichen Zugang zu den innovativsten und wirksamsten Medikamenten zu ermöglichen. Daher investieren wir jährlich mehr als 1 Mrd. £ in das National Institute for Health Research.
Im Rahmen der Forschungszusammenarbeit für seltene Krankheiten des NIHR im Wert von 20 Millionen £ bringen wir die führenden Gesundheitsforscher des Landes aus Kliniken, Universitäten und Unternehmen wie Roche zusammen, um ihnen den Zugang zu der weltweit führenden Forschungsinfrastruktur des NHS zu ermöglichen und den Zugang zu neuen Behandlungsmethoden für NHS-Patienten zu beschleunigen.”
Das NIHR betreibt Projektförderung und stellt hochqualifizierte Wissenschaftler für die Studie zur Verfügung. Roche stellt das Medikament Tocilizumab bereit und übernimmt einen Teil der Kosten der Studie. Das NIHR Office for Clinical Research Infrastructure (NOCRI) kooperierte sehr eng mit Roche und der NIHR Rare Diseases Translational Research Collaboration beim Aufbau der Partnerschaft.
Dr Madhi Farhan, Head of the Office of I2O Innovation bei Roche, erklärte: „Die Zusammenarbeit mit NOCRI und NIHR war von unschätzbarem Wert, um die schnellen Verbindungen und die nutzbringende Partnerschaft mit den führenden britischen Experten auf dem Gebiet der translationalen Erforschung von PAH sicherzustellen. Die Möglichkeit der Einsichtnahme in fundiertes klinisches Wissen, wie eine unserer gegenwärtigen Behandlungsmethoden zur Deckung eines hohen medizinischen Bedarfs eingesetzt werden könnte, bestärkte uns in unserem Streben, diese Arbeit in Großbritannien durchzuführen. Wir hoffen, dass Patienten mit dieser äußerst schwächenden Erkrankung bereits in naher Zukunft von dieser Forschungsarbeit profitieren werden.”
Mark Samuels vom NIHR erklärte: „Das NIHR hat signifikant in die Erforschung seltener und vernachlässigter Krankheiten investiert und seine Rare Diseases Translational Research Collaboration trägt dazu bei, modernste Forschungsergebnisse in unmittelbare Vorteile für die Patienten umzusetzen. Diese innovative und aufregende Sudie zu einem verfügbaren Medikament ist ein weiterer Beleg für den Erfolg des NIHR im Rahmen seiner Zusammenarbeit mit Unternehmen bei der Entwicklung bahnbrechender Therapien. Ich bin äußerst erfreut über die wichtige Rolle des NOCRI beim Aufbau und der Förderung dieser Zusammenarbeit mit Roche.”
Die Studie steht unter der Leitung von Dr Mark Toshner vom Papworth Hospital NHS Foundation Trust und unter der Schirmherrschaft des Cambridge University Hospitals NHS Trust.
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